诺道医学首席数据科学家王则远博士受邀在河北省人民医院做学术报告“真实世界研究中的数据治理与分析方法”
发布日期: 2020/01/17 浏览次数：
图1:学术报告现场
真实世界研究（Real World Study，RWS）是对临床实践中产生的真实世界数据进行系统性收集并进行分析的研究，是随机对照研究的重要补充。真实世界数据（Real World Data，RWD）常见来源包括医疗机构信息系统（HIS、LIS和PACS等）、医保系统以及疾病登记系统等。真实世界证据（Real World Evidence，RWE）是指通过对适用的真实世界数据进行恰当和充分的分析所获得的关于药物等干预手段的使用情况和潜在获益-风险的临床证据，包括通过对回顾性或前瞻性观察性研究或者实用临床试验等干预性研究获得的证据，并非所有的真实世界数据经分析后都能成为真实世界证据，只有满足适用性的真实世界数据才有可能产生真实世界证据。真实世界研究具体讲，是指针对预设的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据（真实世界数据）或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得药物等干预手段的应用情况及潜在获益-风险的临床证据（真实世界证据）的研究过程（如图2所示）。真实世界研究不仅可以用于支持药物研发与监管决策，也可用于疾病的风险预测、疗效及预后评估，个体化/精准用药研究、药物临床综合评价，新的治疗手段和检测技术的评价等。
图2:支持药物监管决策的真实世界研究路径（实线所示）
(源自国家药监局2020发布的真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则)
(源自国家药监局2020发布的真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则)
近年来国内外监管部门高度关注真实世界研究并出台了相应政策法规，在药物扩大适应症审批上也迈出突破性的一步。2017年，美国FDA发布《将真实世界证据用于支持医疗器械监管决策》；2018年，美国FDA发布了药品和生物制品方面的《FDA真实世界证据项目框架》，为实现RWE支持药品审批决策的目标提供了一个相对清晰的路线图；2019年4月4日，美国FDA首次基于真实世界用药数据批准辉瑞lbrance（哌柏西利）新适应症：与芳香化酶抑制剂或氟维司群（fulvestrant）联合，可用于治疗患有HR +、HER2-转移性乳腺癌的男性患者。2019年4月9日，《国家卫生健康委关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》中明确提出要充分利用药品临床实践“真实世界”数据开展药品安全性/有效性/经济性/创新性/适宜性/可及性等定性定量数据整合分析。2019年10月30日，国家药品监督管理局基于真实世界证据批准已上市产品罗氏骁悉（吗替麦考酚酯）扩大适应症：用于Ⅲ-Ⅴ型成人狼疮性肾炎的诱导期和维持期治疗。2020年1月7日，国家药监局发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》（简称“指南”），旨在厘清药物研发和监管决策中真实世界证据的相关定义，指导真实世界数据收集以及适用性评估，为业界和监管部门利用RWE支持药物监管决策提供参考意见。
随着医疗信息化系统的不断完善，临床数据呈指数型增长,通过分析来自真实临床实践的真实世界数据所得的证据越来越受到研究人员的重视，然而在方法学上，如何分析及利用真实世界数据依然存在着大量的问题与挑战。本次会议上，王则远博士首先从数据治理的角度重点介绍了真实世界数据的特点以及相应的处理方法，并进一步从技术角度将真实世界研究分为了四个类型，分类型结局分析、回归型结局分析、生存结局分析以及无结局分析。基于这四个类型，王则远博士讲解了四套分析方法论及相应的经典案例，为临床工作者提供了技术工具及思路借鉴。参会人员对会议报告反响热烈，他们表示，这种跨界的交流对大家非常有益，通过此次学习，开拓了开展真实世界研究的思路，理解了如何将真实世界数据转化为真实世界证据的基本技术路径。
诺道医学近年来持续关注真实世界研究，已经积累了很多的相关经验，建立了完整的真实世界研究体系。诺道医学与合作医院合作中标多项课题，包括十三五国家重点研发计划项目、国家自然科学基金重点项目、上海市卫计委智慧医疗重大专项、上海市科委科技支撑项目、上海市转化医学协同创新中心合作基金、北京市科委医药协同创新合作基金等。诺道医学与河北省人民医院药学部正在开展关于利用真实世界数据进行个体化用药模型以及药物临床综合评价的研究。
诺道医学首席数据科学家王则远博士，悉尼大学计算机科学博士，美国史蒂文森理工学院（美国四大理工学院之一）数据科学硕士，先后师从美国著名数据科学家David Belanger教授（IEEE大数据委员会联合主席，AT&T贝尔实验室首席科学家）及国际推理算法著名专家Simon Poon教授。2017年度获得全球DSG数据科学大赛全球第八名、全美第一名，主持研发了诺道医学的个体化用药系统、基于交互式问答的用药决策系统、基于AI的智能文献筛选系统，并主持搭建了真实世界研究算法体系，近两年已发表SCI论文及顶级计算机会议论文8篇，拥有11项国家发明专利及2项PCT国际发明专利，擅长真实世界研究，医学统计分析及人工智能等领域。
随着医疗信息化系统的不断完善，临床数据呈指数型增长,通过分析来自真实临床实践的真实世界数据所得的证据越来越受到研究人员的重视，然而在方法学上，如何分析及利用真实世界数据依然存在着大量的问题与挑战。本次会议上，王则远博士首先从数据治理的角度重点介绍了真实世界数据的特点以及相应的处理方法，并进一步从技术角度将真实世界研究分为了四个类型，分类型结局分析、回归型结局分析、生存结局分析以及无结局分析。基于这四个类型，王则远博士讲解了四套分析方法论及相应的经典案例，为临床工作者提供了技术工具及思路借鉴。参会人员对会议报告反响热烈，他们表示，这种跨界的交流对大家非常有益，通过此次学习，开拓了开展真实世界研究的思路，理解了如何将真实世界数据转化为真实世界证据的基本技术路径。
诺道医学近年来持续关注真实世界研究，已经积累了很多的相关经验，建立了完整的真实世界研究体系。诺道医学与合作医院合作中标多项课题，包括十三五国家重点研发计划项目、国家自然科学基金重点项目、上海市卫计委智慧医疗重大专项、上海市科委科技支撑项目、上海市转化医学协同创新中心合作基金、北京市科委医药协同创新合作基金等。诺道医学与河北省人民医院药学部正在开展关于利用真实世界数据进行个体化用药模型以及药物临床综合评价的研究。
诺道医学首席数据科学家王则远博士，悉尼大学计算机科学博士，美国史蒂文森理工学院（美国四大理工学院之一）数据科学硕士，先后师从美国著名数据科学家David Belanger教授（IEEE大数据委员会联合主席，AT&T贝尔实验室首席科学家）及国际推理算法著名专家Simon Poon教授。2017年度获得全球DSG数据科学大赛全球第八名、全美第一名，主持研发了诺道医学的个体化用药系统、基于交互式问答的用药决策系统、基于AI的智能文献筛选系统，并主持搭建了真实世界研究算法体系，近两年已发表SCI论文及顶级计算机会议论文8篇，拥有11项国家发明专利及2项PCT国际发明专利，擅长真实世界研究，医学统计分析及人工智能等领域。